上海药企研发生产 科技创新生态和资源协同成果 我国首个基因替代疗法药物获批

记者 俞陶然 陈玺撼 昨天，我国首个基因替代疗法药物"信玖凝"（通用名：波哌达可基注射液）获国家药品监督管理局 批准上市。这款药品由上海信致医药科技有限公司研发和生产，采用重组腺相关病毒（rAAV）技术， 用于治疗中重度血友病B成年患者。 所谓基因治疗，是将外源基因或基因编辑工具导入靶细胞，对基因异常引起的疾病进行治疗。基因 治疗药物具有"一针给药，长期有效"的优势，不需要反复给药。 血友病B是一种遗传性罕见病，由凝血因子Ⅸ缺乏引起。患者从小频繁出血，导致关节结构和功能 损伤严重，致残率居高不下。针对这个疾病，信念医药（信致医药母公司）以自主研发的新型腺相关病 毒（AAV）为载体，让病毒携带人凝血因子Ⅸ基因。它们通过单次静脉给药进入人体后，会在肝脏持 续表达人凝血因子Ⅸ基因，提高并长期维持患者的凝血因子水平。 "这款药物的成功上市得益于上海的科技创新生态和资源协同，也得益于政府对生物医药产业的前 瞻性战略引领和全链条创新赋能。"信念医药联合创始人、首席科学家肖啸说，"我们公司在药物研发和 临床试验阶段，得到了上海市科委的多项政策支持。在药物注册阶段，得到了上海市药品监督管理局、 国家药品监督管理局药品审评检查 ...