“孤儿药”研发如何破除市场惰性

采写：科技日报记者 吴纯新 俞慧友 陈 曦 策划：赵英淑 滕继濮 近日，一名游客在海南省三亚市被蛇咬伤后不幸离世。这场意外引发公众对抗蛇毒蛋白血清产能不足问 题的关注。 其实相较于抗蛇毒蛋白血清，在全球范围内，有一种药物更加稀缺——罕见病药物。已知的罕见病已超 过7000种，患者总数超过3亿，但其中仅有不到10%的疾病拥有获批的治疗药物。在我国，罕见病患者 人数已突破2000万，且每年新增患者超20万。 罕见病不仅种类繁多，而且多数患者病情严重、诊断困难。然而，由于患者群体规模小、药物研发成本 高昂、市场回报有限，制药企业往往缺乏研发动力。这类药物也因稀缺而被称为"孤儿药"。 面对罕见病患者群体，如何打破市场惰性，破解"孤儿药"的研发与供应困境，已成为全球性挑战。 罕见病药物研发面临困难 佳佳1岁时被确诊杜氏肌营养不良症。这是一种因抗肌肉萎缩蛋白缺失而导致的遗传性疾病。我国目前 还没有治疗该疾病的特效药，只能依赖波尼松等激素药物延缓病情。 "2023年，国外出了一种迷你蛋白，药效不错，但一次性用药花费高达320万美元。"屈晓燕说，国外这 几年还研发出几款"跳跃药"，对孩子治疗都有帮助，可价格都很昂贵。 "天价 ...