CXO如何赋能细胞与基因治疗产业发展？专家详解关键环节

从CAR-T疗法（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）到RNA疗法（包括mRNA、siRNA、环状RNA等），上 海正在逐年积累起细胞与基因治疗（CGT）药物研发制造服务领域的能力。 "过往有很多基因编辑技术，需要将DNA双链完全切断，由于接好的双链可能有约有一半组织需要修 复，因此其效率偏低，且容易产生细胞凋亡和癌细胞扩增的风险。现在，我们原创的碱基编辑技术既不 切断双链，又能同时防止基因编辑做错误位点的编辑，从而实现更精准的治疗。" 日前，沪上科创企业正序生物就自主研发的碱基编辑技术与丹纳赫旗下的思拓凡在"细胞与基因治疗工 艺开发"这一领域达成合作，正序生物首席执行官牟晓盾在合作仪式后告诉第一财经。 牟晓盾称，公司已通过碱基编辑技术在全球范围内已治愈了近20例β-地中海贫血症和镰刀型细胞贫血患 者。谈及科学家团队与CXO（医药研发生产服务外包组织）的合作，牟晓盾表示，思拓凡有丰富的LNP （脂质纳米颗粒）与AAV载体库以及符合国际标准的GMP生产平台，"这使得企业能加速完成碱基编辑 技术下药物的体内递送系统，缩短药物的上市周期。" CGT领域的CXO服务方应如何真正为技术方增效降本？丹纳赫中国首席科学官方焯告诉记 ...