空间RNA医学让治疗“按图索骥”

当人体内神经元受损时，RNA片段会产生可帮助修复损伤的蛋白质。但在患有"渐冻症"和脊髓性肌 萎缩症等神经系统疾病，以及脊髓在遭受损伤时，把完成修复工作所必须的RNA转移到细胞内受伤部 位的机制是失效的。 换句话说，RNA分子"迷路了"。它们无法到达需要的地方，这时损伤就成了永久性的。 但现在，美国斯坦福大学研究人员开发出一种"基因魔剪"（CRISPR）新技术，可将RNA运输到神 经元内特定位置，在那里它可以"重整旗鼓"，修复甚至再生细胞的部分区域。这项工作得到了美国国立 卫生研究院的支持，为被称为空间RNA医学的新型疗法奠定了基础。 这也意味着，凭借空间RNA医学提供的体内"邮政编码"，能实现"按图索骥"治疗神经系统疾病和创 伤性损伤。 CRISPR变身"邮递员" 你也许没有想到，人体中最长的细胞就是神经元——单个神经元可能超过1米长，而衰老、受伤和 突变都会破坏它在如此长的距离内运输微小RNA的能力。 近年来，研究人员逐渐意识到，RNA在细胞内的分布（即特定分子所在的位置），可能与其功能 同样重要。因此人们要实现治疗的目的，不仅需要了解RNA在细胞内部的重要工作，还要在需要的位 置，精准定向放置RNA。 " ...