“基因沉默”疗法受追捧，心脏病“疫苗”时代开启

小核酸药物具有可成药靶点多、给药频率低等优势。 中国创新药企的对外授权正在"全面开花"。除了跨国巨头押注的减重药领域，心血管创新药也正成为资本聚集的热门赛道。 心血管疾病治疗正加速迈向小核酸药物时代。9月3日，诺华与上海舶望制药针对心血管疾病领域下一代创新药物签署了高达52亿美元的授权许可协议，其中 包括1.6亿美元的预付款项。诺华将获得舶望制药使用RNA干扰技术（RNAi）开发的多款在研药物在中国以外的销售权益。其中一款BW-00112药物用于治 疗严重高甘油三酯血症的中期临床正在进行中。 过去几年来，以RNAi和小干扰RNA（siRNA）为代表的新兴技术路线的药物研发正在迅速崛起。由于很多疾病是因基因变异而起，RNAi这一突破性技术让 科学家们看到了通过"基因沉默"治疗疾病的希望。2006年，发现RNA干扰现象的科学家已获得了诺贝尔生理学或医学奖。 小核酸药物具有可成药靶点多、药效强、安全性好、给药频率低的优势，且适应症领域广泛，已成为全球范围极具发展潜力的前沿医药领域之一。 在心脏病治疗领域，此类药物通过靶向引起心血管疾病的蛋白，在高血压、高血脂症、高甘油三酯血症以及罕见心脏病的治疗均展现出巨大的获益潜 ...