千亿市场潜力、有望成为第三大药物类型的小核酸药物 迎高速爆发期丨黄金眼

数据来源：沙利文 小核酸药物，即寡核苷酸药物，是由十几个到几十个核苷酸串联组成的短链核酸，作用于 premRNA或mRNA，通过干预靶标基因表达实现疾病治疗目的。 进入高速爆发期的小核酸药物，正逐渐成为市场关注的焦点。 01 什么是小核酸药物？ 核酸药物可主要分为小核酸药物和mRNA两大类。小核酸药物主要包括反义核酸（ASO）、小干扰 核酸（siRNA）、微小RNA（miRNA）、核酸适配体（Aptamer）和转运RNA（tRNA）碎片。mRNA产 品可分为mRNA疫苗和mRNA药物。 自二十世纪70年代以来，随着科学界对于机制的不断发现，小核酸药物开启早期的研发探索。1978 年哈佛大学科学家首次提出反义核酸的概念，1998年Andrew Fire和Craig Mello在线虫中首次揭示了 RNA干扰的作用机理（RNAinterference，RNAi），两人因此于2006年获得诺贝尔奖。 但在2010年左右，由于RNAi的不稳定性、潜在的免疫原性及递送系统的缺乏，研发迟迟未有突 破，导致大型制药企业纷纷撤资，行业发展遭遇瓶颈。2014年后，随着小核酸偶联递送系统Gal Nac的 发展，极大地促进和推动了小 ...