国泰海通：siRNA药物进入常见病研发兑现阶段 重点关注其在常见病大适应症商业价值

智通财经APP获悉，国泰海通发布研报称，siRNA药物进入快速发展期，在罕见病领域验证其价值，目 前逐步进入了常见病的研发兑现阶段。因GalNac递送系统的效率和特异性高，且专利有突破空间，该 行认为这个机制的药物在致病基因或机制明确的疾病和肝内靶点的内卷程度会非常高，未来的破局或在 于对新疾病领域，特别是过去难以成药的靶点的探索，以及肝外递送系统的突破。小核酸药物行业近期 BD和数据催化密集，随着技术平台的成熟和适应症的不断拓展，属于小核酸药物的治疗时代将逐步开 启，该行重点关注siRNA药物在常见病大适应症的商业价值。 国泰海通主要观点如下: 技术升级和产品获批推动平台成熟，siRNA药物已从"罕见病"过渡到"常见病" 小核酸药物是继小分子和抗体药物后的第三浪，具有靶点拓展能力强、研发延展性强、药物作用长效且 不易耐药等特性。小核酸药物的种类多样，其中siRNA药物的安全性和长效性更好，已成为国内药企的 开发重点。自2016年起，随着GalNac递送系统的升级和完全修饰的应用，siRNA药物进入快速发展期， 在罕见病领域验证其价值，目前逐步进入了常见病的研发兑现阶段，在心血管疾病、慢乙肝、减重、抗 凝、自 ...