中信建投：小核酸药物产业实现多维突破 中国创新药企展现全球竞争力

中信建投主要观点如下： 中国小核酸药企展现全球竞争力。近年来，随着小核酸创新药公司的兴起，国内小核酸在研管线加速增 长。中国小核酸创新药企舶望、瑞博已与MNC达成BD交易，展现出中国小核酸的全球竞争力。适应症 方面，中国小核酸药物管线此前主要集中在心血管疾病和乙肝等领域。近年来也开始逐步向减重、CNS 等领域拓展。从技术角度来说，目前中国和海外的小核酸技术没有代际差，在具体的靶点适应症上具备 FIC和BIC的潜力，并正进入FIC、BIC药物加速发展期，预计将在26-27年诞生一批新分子进入IND，有 望持续展现全球竞争力。 小核酸药物有望成为第三类药物。在小核酸药物作用机制中，主要为内吞、内体逃逸、基因沉默三步。 关键点在于①受体选择：受体丰度、内化速率，②优化递送系统提高内体逃逸效率，③利用化学修饰增 强稳定性等。小核酸药物相比其他药物类型的优势有：靶点丰富、特异性强、药物作用长效。对于创新 药公司来说，小核酸药物优势还有：研发成功率相对较高、生产相对快速、平台优势明显。回顾小核酸 药物的发展并非一帆风顺，也曾因稳定性、安全性等问题一度被各大药厂停止开发。2014年GalNAc技 术的发现是激活小核酸药物领 ...