Die Fondazione Telethon gibt bekannt, dass der CHMP eine positive Stellungnahme zu Waskyra™ abgegeben hat, einer Gentherapie zur Behandlung des Wiskott-Aldrich-Syndroms (WAS)

Accessibility StatementSkip Navigation ROM, 15. November 2025 /PRNewswire/ -- Fondazione Telethon gibt die positive Stellungnahme des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) bekannt, in der die Zulassung von Waskyra™ in der Europäischen Union empfohlen wird, einer ex-vivo -Gentherapie für das Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS), eine seltene und lebensbedrohliche primäre Immundefizienz. Die Fondazione Telethon ist die erste gemeinnützige Organisation, die den gesa ...