一针抵一套豪宅！动辄百万美元的“天价药”如何打破“有价无市”魔咒

2025年迄今，全球最贵药物排名位居榜首的是生物医药公司协和麒麟（Kyowa Kirin）的一款治疗异染 性脑白质营养不良（MLD）的基因疗法Lenmeldy，单剂定价425万美元。这款药物于2024年3月获美国 FDA批准上市，定价打破了此前由CSL公司开发的血友病B基因疗法Hemgenix的纪录。Hemgenix单剂价 格为350万美元，曾"霸榜"全球最昂贵药物头衔长达16个月。该药物于2023年11月获美国FDA批准。 在全球最贵药物排名中，单剂价格超过300万美元总共有四个药，除了Hemgenix之外，美国基因疗法公 司Sarepta Therapeutics的一款治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法Elevidys单剂售价320万美元， 排名第三；蓝鸟生物的镰状细胞疗法Lyfgenia和另一款治疗脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）的药物 Skysona，价格分别为310万美元和300万美元。 近日，一款"一针抵一套豪宅"的罕见病药物引发业内关注。该药物是诺华最新获得美国FDA批准用于治 疗两岁及以上已确诊携带运动神经元存活基因1（SMN1）基因突变的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的 基因疗法Itv ...