超100种！我国医保罕见病用药创新高

11小时大手术、9次全麻手术、12次放疗……这是6岁的神经母细胞瘤患儿谦谦两年来的经历。 再创新高！日前公布的新版医保药品目录中，罕见病用药数量超过100种、覆盖病种超50种，为更多患 者点亮希望。 2025年5月，我国首个获批用于朗格汉斯细胞组织细胞增生症的药物芦沃美替尼片上市，但每月高达约 1.7万元的治疗费用，有能力承担的患者寥寥无几。 "芦沃美替尼片被纳入新版国家医保药品目录，医保加速入场，将为患者抢出更多生存与康复的机 会。"北京协和医院血液科主任李剑说。 芦沃美替尼片进医保，意义不止于此。除了可治疗朗格汉斯细胞组织细胞增生症，它还适用于丛状神经 纤维瘤的Ⅰ型神经纤维瘤病儿童及青少年患者。 此前，医保中已有丛状神经纤维瘤的Ⅰ型神经纤维瘤病用药司美替尼，但仅覆盖3岁及以上患儿，芦沃 美替尼片则可用于2岁及以上患儿。 从3岁到2岁，看似微小的年龄突破，背后是医保对每个生命的守护。 目前，医保用药覆盖罕见病病种已超过50种，但相较于罕见病目录中207个病种，仍有缺口。这其中， 既因为有些罕见病未被攻克、无药可用，也因为有些罕见病药物价格高昂，基本医保无力承担。 "神经母细胞瘤，虽然属于罕见病，但高发于5岁 ...