阿斯利康罕见病新药获批上市

12月25日，阿斯利康宣布与Ionis公司联合开发的依普隆特生钠注射液（商品名万诺维，Wainua）在中 国正式获批，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）患者。依普 隆特生钠是中国目前唯一获批用于ATTRv-PN治疗的基因沉默剂。这一里程碑式进展，有望使此前治疗 选择有限的患者能够通过自动注射器每月一次自行给药，显著提升用药便利性并改善生活质量。 此次批准基于NEURO-TTRansform III期临床研究的阳性结果。研究显示，在为期66周的观察中，与外 部安慰剂相比，接受依普隆特生钠治疗的患者在两项共同主要终点（血清转甲状腺素蛋白［TTR］浓 度，以及以改良版周围神经损伤评分+7［mNIS+7］评估的神经病变损害）和关键次要终点（以Norfolk 糖尿病神经病变生活质量问卷［Norfolk QoL-DN］评估的生活质量）方面，均表现出一致且持续的临 床获益。NEURO-TTRansform III期研究的阳性结果已发表于《美国医学会杂志》（JAMA），进一步显 示在治疗第35、66及85周，依普隆特生钠在ATTRv-PN的不同患者人群中均体现出获益。在整个 NEURO ...