上百款新药正在临床开发！寡核苷酸疗法为这些罕见病患者点亮新希望

编者按：寡核苷酸疗法正成为罕见病治疗的重要突破方向。当前，全球范围内已有十多款寡核苷酸疗法获监管机构批准治疗罕见病，此外还有上百项寡核苷 酸疗法管线在针对罕见病适应症进行临床研究，未来有望造福更多患者。为帮助合作伙伴更高效地推动寡核苷酸药物从实验室走向临床，药明康德化学业务 旗下WuXi TIDES平台围绕寡核苷酸、多肽及其相关化学偶联药物建立了一体化解决方案，覆盖定制合成、共价偶联、工艺开发和CMC等关键环节，赋能创 新项目加速进入临床阶段。本文将回顾2025年寡核苷酸新药在罕见病领域取得的部分新进展。 再如，3月，赛诺菲（Sanofi）与Alnylam联合开发的siRNA疗法Qfitlia（fitusiran）获FDA批准上市，用于预防或减少12岁以上血友病A和血友病B患者的出血 事件，无论患者体内是否含有凝血因子VIII或IX的抑制物。该药通过降低抗凝血酶水平，从而促进凝血酶生成，重新平衡止血功能并预防出血，为血友病患 者提供了长效预防新选择。 寡核苷酸药物是全球新药开发的重要热点，正为众多曾被视为"不治之症"的罕见病带来新的治疗希望。 近年来，该领域研发进展持续加速。公开资料显示，全球已有十多款罕见病 ...