深耕罕见病创新药“蓝海” 双核驱动迈向全球创新

薛群介绍，公司的三款上市产品已精准填补多个临床空白：海芮思和迈芮倍两款产品是公司通过专利买 断引进后在国内上市，填补了黏多糖贮积症Ⅱ型（MPS Ⅱ）、阿拉杰里（ALGS）综合征等领域的临床 空白，还刷新了相关适应症的国家诊疗共识与指南；戈芮宁于2025年5月获批上市，是我国首个本土自 主研发生产的针对戈谢病的酶替代1类创新药。 政策赋能破困局 在罕见病创新药研发的高成本赛道上，政策支持成为破解产业困境的关键力量。薛群直言，公司核心产 品戈芮宁的成功上市，既离不开企业直面研发挑战的坚守，更得益于国家生物制品分段生产试点政策的 精准赋能。 戈芮宁的研发历程曾深陷高成本困境。作为国内首个本土自主研发的戈谢病酶替代治疗药物，其采 用"上海外高桥基地生产原液+江苏无锡GMP厂房制剂罐装"的分段生产模式推进临床试验，该模式虽适 配临床需求，但在原有政策框架下，药品生产全流程需集中于同一厂房才能获得GMP认证，给商业化 推进带来巨大阻碍。更关键的是，一期临床患者接受治疗后，经过六个月剂量爬坡后，患者无法中途停 药的治疗连贯性，促使企业必须推动上海外高桥车间完成GMP认证改造。 ● 本报记者 傅苏颖 北海康成创始人、董事长兼 ...