又一款罕见病药将退出中国市场，有患者称“吃掉100万”

罕见病药研发成本高，使用人数少，定价高昂，支付往往依赖医保、商保在内的多层次支付体系。与一些大型制药公司相 比，产品管线并不丰富的中小规模企业生存状况尤为艰难。 近日，意大利制药公司Recordati旗下100%控股的中国公司锐康迪正式进行注销备案，将彻底退出中国市场。伴随着锐康迪 的退出，该公司的几款罕见病药物也将停止对中国的供货，其中就包括中国仅有的一款用于治疗库欣综合征的口服药物奥 唑司他。 奥唑司他于2024年9月在中国国内获批，2025年4月正式在中国实现商业化，至今上市销售仅不到一年。但自2021年起，该 药物已经在博鳌乐城作为先行先试项目开始使用。 近年来，业内不断呼吁加强对罕见病的关注，但与一些大型制药公司相比，产品管线并不丰富的专注于罕见病研发的中小 规模企业生存状况尤为艰难。 Recordati退出中国市场并不是孤例。2024年，制药公司BioMarin的一款治疗罕见病黏多糖贮积症IVA型的"孤儿药"正式退出 中国市场。该疾病的患者也曾面临无药可用的困局。 锐康迪总经理胡茂胜曾在去年10月的一次采访中表示，对于罕见病药企而言，产品上市后的挑战更大，医患教育与市场培 育耗时漫长且需要投入高昂 ...