我国新型基因治疗策略有望推动孤独症、癫痫等疾病治疗

记者从中国科学院深圳先进技术研究院获悉，该院科研团队历时五年，成功攻克了基因治疗领域利用 AAV（腺相关病毒载体）高效递送长基因的难题，提出了一种名为"AAVLINK"的新型基因治疗策略， 有望推动针对孤独症、癫痫等神经系统疾病和其他遗传病的基因治疗技术的临床应用。相关成果1月28 日在国际学术期刊《细胞》发表。 当前，世界范围内已发现超过7000种罕见病。这类疾病大多由基因突变引发且缺乏有效治疗手段，是人 类医学面临的重要挑战之一。近年来，基因治疗作为一种新型治疗技术，通过修复、替换或抑制致病基 因等方法，为治疗罕见病等遗传性疾病提供了新希望。 （文章来源：央视新闻） 为此，研究团队创新性地提出了一种名为" AAVLINK"的新方法。该方法将长基因分成两段，分别装进 两个AAV中，一个AAV携带的基因片段装上特殊的"分子魔术贴"——lox位点，另一个AAV除了携带另 一半基因片段、lox位点外，还携带Cre重组酶基因。这两个AAV载体进入细胞后，Cre重组酶会精准识 别"魔术贴"，使拆分的两段基因精准重组，使其表达出完整的功能。另外，科研人员还开发了该技术的 2.0版本，解决了潜在的基因重排和免疫反应等生物 ...