【央视新闻】我国新型基因治疗策略有望推动孤独症、癫痫等疾病治疗

为此，研究团队创新性地提出了一种名为" AAVLINK"的新方法。该方法将长基因分成两段，分别 装进两个AAV中，一个AAV携带的基因片段装上特殊的"分子魔术贴"——lox位点，另一个AAV除了携 带另一半基因片段、lox位点外，还携带Cre重组酶基因。这两个AAV载体进入细胞后，Cre重组酶会精 准识别"魔术贴"，使拆分的两段基因精准重组，使其表达出完整的功能。另外，科研人员还开发了该技 术的2.0版本，解决了潜在的基因重排和免疫反应等生物安全问题，提升了该技术临床应用的安全性。 研究表明，该技术在多种细胞中能够高效重构大片段基因，且不产生截断蛋白，重组效率显著优于 传统方法。动物实验显示，该技术可以有效改善相关模型小鼠的行为和癫痫表型。 未来科研团队还将进一步探索该技术的全身递送效率、机制研究和疾病模型的建立，开展灵长类动 物模型的系统验证和临床前研究，推动该技术的转化落地。 记者从中国科学院深圳先进技术研究院获悉，该院科研团队历时五年，成功攻克了基因治疗领域利 用AAV（腺相关病毒载体）高效递送长基因的难题，提出了一种名为"AAVLINK"的新型基因治疗策 略，有望推动针对孤独症、癫痫等神经系统疾病和其 ...