【新华社】为“快递车”装上“导航”：新型基因递送方法助力基因治疗技术发展

科研人员普遍把安全性高、不易引起免疫排斥反应的腺相关病毒当作理想的基因"快递车"，但单个 腺相关病毒"快递车"最多只能递送4.7kb基因，与孤独症、癫痫等疾病相关的致病基因都超过了这一长 度，这就限制了基因治疗技术在这些领域的使用。对此，科研人员设计了一种新型基因递送方法。"我 们把长基因分成两段或三段，分别装进两个或三个'快递车'中，再给这些'车'装上'导航'。等到分别进入 目标细胞后，这些'车'能够很快找到对方的位置，高效连接到一起，拆分的基因片段就能完整地发挥作 用。"路中华说。 科研人员通过动物实验证实了上述结论，下一步将开展临床前研究，推动该技术的转化落地。 针对基因治疗中常见的长基因高效递送难题，中国科学院深圳先进技术研究院与北京大学第一医院 联合科研团队设计了一种新型基因递送方法，成功实现了11kb（kb：千碱基对，DNA片段长度单位） 长基因的安全高效递送，有望推动孤独症、癫痫等疾病的基因治疗技术发展。相关成果1月28日在线发 表于国际权威期刊《细胞》。 据中国科学院深圳先进技术研究院研究员路中华介绍，近年来，学术界和医学界采用修复、替换或 抑制致病基因等基因治疗技术，为一些罕见病找到了新的治 ...