一日内两成果同登《自然》，新华医院医工交叉与基因治疗领域迎来重大突破

转自：新华财经 新华财经上海2月19日电 （谷青竹）19日，上海交通大学医学院附属新华医院（以下简称"新华医院"） 传来重大科研消息：该院两项原创性研究成果登上国际顶级学术期刊《自然》（Nature），分别在罕见 病AI诊断、神经发育疾病基因治疗领域实现重大突破。 研究团队首先构建了复刻患者核心症状的人源化突变小鼠模型，为治疗研究搭建精准的"疾病模拟平 台"；并创新性设计出新型腺嘌呤碱基编辑器TeABE，与传统技术相比，全程无DNA双链断裂风险，大 幅降低基因组紊乱风险。实验显示，编辑器成功抵达突变小鼠多个脑区实现靶向修复，其社交回避、认 知迟钝、运动不协调等行为异常得到显著改善。更重要的是，团队在非人灵长类（猕猴）模型中开展实 验，也成功检测到明确的碱基编辑活性，验证了该技术的跨物种应用可行性，为后续临床试验积累了充 足前期数据。 据悉，新华医院团队深耕儿童神经发育障碍领域二十余年，致力于其遗传及环境病因的基础到临床转化 研究。李斐团队聚焦基因精准编辑，在《自然》发表重磅成果的同时，还在环境病因研究方面有所突 破，近期牵头完成的"神经发育障碍的生命早期环境风险因素识别和防控体系建立与推广"项目，在2025 ...