动辄百万元，罕见病治疗“有药难用”，专家呼吁成立罕见病专项基金

罕见病用药保障需形成稳定的多方支付。 本周六（2月28日）将迎来第19个国际罕见病日。罕见病是指"新生儿发病率小于1/万、患病率小于1/万 且患病人数小于14万的疾病"。 罕见病群体的治疗，需跨越医学与经济的双重险滩。面对"有药难用"或"支付难"的挑战，多年来，上海 一直在探索解决方案，早在2013年，就通过"多方共担"模式，为破解个别罕见病高值用药保障难题提供 了最早的"上海方案"，这一探索为后续浙江、江苏等地的政策探索也提供了重要范本。 但如何保障更多的罕见病患者，形成持续、稳定的多方支付，有专家呼吁成立罕见病专项基金。 高值罕见病药物支付难 近年来，随着国家医保药品目录的常态化调整，一批高值罕见病药物通过国家谈判纳入医保，大幅降低 了患者的经济负担。与此同时，普惠型商业保险的普及也为患者家庭构筑了第二道防线。然而，对于部 分年治疗费用高、且需长期甚至终身用药的罕见病患者而言，支付的痛点依然存在。 在黄国英看来，虽然单类罕见病患者数量少，但罕见病种类繁多，如果每种罕见病都建立一个专项保障 模式，并不现实，也难以得到推广。 "罕见病不仅仅是医学层面的诊疗问题，更是一个深度的社会和民生问题。常人往往难以想象罕 ...