中邮证券：siRNA药物机制优势突出 递送为核心技术

siRNA行业先驱Alnylam开发的GalNAc肝内递送凭借递送效率极高、特异性强以及作用持久等优势，已 成为肝递送的"标准答案"，其他海外巨头如Arrowhead和Dicerna等针对PCSK9、AGT、Lp(a)以及ApoC3 等心血管常见靶点的siRNA药物已进入临床后期或商业化的收获期，而针对肌肉、神经系统以及眼部等 肝外器官目前仍处于研发早期阶段，目前Alnylam的C16递送平台已在CNS领域、Arrowhead的TRiM平 台在脂肪组织领域初步展现潜力，未来新靶点的发现与肝外递送平台将成为竞争的核心要点。 智通财经APP获悉，中邮证券发布研报称，siRNA药物可精准沉默致病蛋白，优势显著，递送系统为核 心技术。海外巨头基于GalNAc肝递送平台，针对心血管靶点的药物已进入收获期。国内企业百花齐 放，成为全球重要参与者，与MNC合作频发。 中邮证券主要观点如下： siRNA药物机制优势突出，递送为核心技术 相较于传统小分子和生物药，siRNA药物为代表的核酸疗法可精准沉默致病蛋白，高效降解且作用时间 长，目前已成为新药开发热门方向。技术层面主要包括修饰和递送，其中递送为核心技术，肝外递送是 目前 ...