2025全球罕见病行业发展报告：政策演进、市场趋势与领先企业布局

2025全球罕见病行业发展报告： 政策演进、市场趋势与领先企业布局 摩熵咨询 2026年1月 生命科学领域全球领先的数据系统与咨询服务提供商 摩熵数科 www.bcpmdata.com 2 1 罕见病行业概览 中、美、日、欧罕见病政策分析 3 全球五大热门研发罕见病概述 4 全球罕见病领域五大药物研发企业 中美日欧罕见病的定义 中美日欧罕见病影响人数 中国罕见病用药可及性对比 国内罕见病有药可用疾病列举 中美日欧罕见病管理格局：各国对罕见病的定义有差异，中国按照目录管理，已有207种疾病纳入罕见病目录 ü 中美日欧对罕见病的定义： • 中美日欧各国对于罕见病的定义并非是统一的医学概念，而是政策导向的结果。 美国以"患者人数"为核心，日本以"医保可负担性"为核心，欧盟强调"跨 国协同"，中国起步较晚仍处于"目录建设+登记体系完善"的阶段。 表1. 中美日欧对罕见病的定义标准及相关法律/政策依据 • 中国通过国家罕见病目录确定纳入疾病并由政府主导更新；美国没有统一 目录，而是通过 GARD公开数据库管理相关疾病和药物信息；日本以难病 法为基础建立难病名录，由学会和政府共同评估并纳入医保补助；欧盟未 设统一目录，但 ...