一针抵一套豪宅，1800万/针天价救命药获批

"一针抵得上一套豪宅" 的药价，正从科幻想象逐步走向现实。 根据公开信息，Itvisma的活性成分与诺华脊髓性肌萎缩基因疗法Zolgensma相同，Zolgensma 在美国被批准用于治疗两岁以下的SMA患者。 新疗法的批发价为259万美元（约合人民币 1800万元），而Zolgensma的批发价为210万美元（约合人民币1500万元） 。Itvisma为首个 可用于这一广泛患者群体的基因替代疗法，它的上市意味着这不仅仅是一种药物，更是基因治 疗时代的试金石，测试着市场对天价救命药的承受极限。 有券商医药行业分析师对21世纪经济报道记者表示，当前全球基因治疗市场正处于从概念验证 走向规模化商业化的拐点。全球基因治疗市场规模将在未来5—10年内保持年均20%以上的增 速，驱动因素包括技术成熟度提升、监管路径清晰化、生产工艺优化及支付模式创新。 Zolgensma的成功印证了"一次性治愈"模式在单基因遗传病领域的商业可行性，也为后续神经 退行性疾病、血液病、眼科等领域的基因疗法树立了标杆。 "目前，全球获批的SMA药物仅有三款，其中仅Itvisma为基因治疗产品，凸显了其在技术与市 场上的稀缺性。高额研发投入构筑 ...