周五直播！ 卢培龙课题组开发新型线粒体DNA编辑工具：全新计算设计、超高精度

特别提示 微信机制调整，点击顶部"仪器信息网" → 右上方"…" → 设为 ★ 星标，否则很可能无法看到我们的推送。 线粒体作为细胞的 " 能量工厂 " ，其基因组（ mtDNA ）突变会引发多种罕见遗传病，包括 Leber 遗传性视神经病变、线粒体肌病等。这 类疾病多为单基因隐性遗传，临床缺乏有效治疗手段，基因编辑技术被视为最具潜力的治愈方向。然而，线粒体有独特的生理环境：缺乏核基 因组的 DNA 修复机制、高氧化应激状态、 mtDNA 拷贝数众多且呈环形闭合结构。这导致传统碱基编辑工具面临 三大瓶颈：脱靶编辑风险 高、对 mtDNA 的靶向特异性不足、编辑效率与精准度 难以兼顾 ，严重制约了线粒体基因治疗的临床转化。 在此背景下，卢培龙课题组在线粒体 DNA 编辑工具的理性设计方面取得重要进展，成功开发出新型碱基编辑器，为解决线粒体基因编辑的 " 精准性 " 难题提供了创新性方案，研究成果已在《 Nature Structural & Molecular Biology 》期刊发表。仪器信息网特邀论文第一作者 米黎助理研究员进行专题报告，深度解析该技术的研发与应用。 研究亮点： 创新从头蛋白设计策略： 团 ...