Immix Biopharma (IMMX) Update / Briefing June 03, 2025 03:00 PM ET Speaker0 Thank you for joining us for this Key opinion leader event following ASCO twenty twenty five oral presentation of NXC two zero one Nexicar two trial interim results in relapsedrefractory AL amyloidosis that's just concluded. Here's the requisite disclaimers. And here's the agenda for today's event. First part will be led by doctor Raza who who'll share the unmet clinical need in relapsedrefractory AL amyloidosis and current treatmen ...

撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 胃肠道肿瘤 患者通常预后不佳、治疗手段很少。 CAR-T 细胞疗法 已获批用于治疗白血病和淋巴瘤等血液类癌症，但其在包括胃肠道肿瘤在内的实体瘤中的潜力 尚不明确。 Claudin18.2 （ CLDN18.2 ） 在 多种恶性肿瘤 （尤其是胃肠道肿瘤） 中高表达，其 在正常组织中的表达严格限于胃黏膜分化的上皮细胞，而不存在于胃干细 胞区。因此，CLDN18.2 是一个理想的实体瘤治疗靶点。 值得一提的是，这项来自中国团队的研究还登上了今天的 Nature 官网头条。 这项在中国开展的开放标签、多中心、随机对照临床试验中： 入组患者 ：CLDN18.2 阳性 （免疫组化染色强度≥2+ 且阳性肿瘤细胞≥40%） 、至少接受过二线治疗但病情仍进展的晚期胃癌/胃食管结合部癌患者，共 156 人。 Satricabtagene autoleucel （satri-cel） 是一款靶向 CLDN18.2 的自体 CAR-T 细胞疗法 （CLDN18.2-CAR-T） ，由 科济药业 开发，此前， 北京大学肿瘤 医院 沈琳 / 齐长松 团队在 Nature Medicine 期刊发表 ...

撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 胶质母细胞瘤 （GBM） 是成年人中最常见和最具侵袭性的恶性脑肿瘤类型，患者通常在确诊后只能存活 12-18 个月。 尽管经过数十年的研究，但目前还没有 能够治愈 胶质母细胞瘤 的方法，而手术、放疗和化疗等已批准的治疗方法在延长患者的寿命方面效果有限。 即使经过积极治疗，大多数 胶质母细胞瘤 患者仍会复发， 复发性胶质母细胞瘤 （rGBM） 患者的中位生存期仅为 6-10 个月。目前，没有任何特定的治疗干预 措施被证明可以延长复发性胶质母细胞瘤患者的生存期。因此，复发性胶质母细胞瘤的有效治疗仍是肿瘤领域中最大的未满足医疗需求之一。 2024 年 3 月，宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员在 Nature Medicine 期刊发表论文 【1】 。该论文报道了一项 1 期临床试验的早期结果，结果显示， 靶向 表皮生长因子受体 （EGFR） 和 白细胞介素-13受体α2 （IL13Rα2） 的 双靶点 CAR-T 细胞 ，可能是减少 复发性胶质母细胞瘤 （ rGBM ） 患者大脑中 实体瘤生长的有效策略。 2025 年 6 月 1 日，该团队再次在 Nature Med ...

撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 2024 年 7 月， 上海长征医院 徐沪济 教授、华东师范大学 刘明耀 教授、 杜冰 教授 、 浙江医科大学第二附属医院 吴华香 教授等在国际顶尖学术期刊 Cell 发表 论文 【1】 ， 在国际上首次报道异体通用型 CAR-T 细胞成功治疗 自身免疫疾病 （ 难治性免疫介导的坏死性肌病 和 弥漫性皮肤系统性硬化症 ） ，实现了长期缓 解，标志着现货通用型 CAR-T 细胞疗法在自身免疫疾病领域取得了关键性突破。 该研究中使用的是一款 健康供体来源的、多重基因组编辑、同种异体、CD19 靶向的CAR-T细胞产品—— TyU19 ，由 邦耀生物 开发。 2025 年 5 月 29 日， 徐沪济 教授、 杜冰 教授及 南京鼓楼医院 孙凌云 教授团队 （ 王丹丹 、 王晓冰 、 谭炳合 为共同第一作者） 在 Cell 子刊 Med 上发表 了题为： Allogeneic CD19-targeted CAR-T therapy in refractory systemic lupus erythematosus achieved durable remission 的研究论文 ...

5月19日是世界炎症性肠病日，这个好发于年轻人，却常被误认为"普通肠胃炎"的疾病背后，是数百万 中国患者与慢性肠道炎症的长期斗争。近年来，炎症性肠病（IBD）发病率在中国呈迅速上升趋势，目 前中国大陆地区发病率为1.96/10万-3.14/10万。北京大学人民医院消化内科主任、主任医师陈宁，从病 因、症状到治疗，带你科学认识这一"隐形流行病"，走出炎症性肠病的误区。 误区一：IBD只是拉肚子 炎症性肠病（简称IBD），包括溃疡性结肠炎（简称UC）和克罗恩病（简称CD），是一类常发生于青 壮年，主要损害胃肠道的慢性炎症。其核心是肠道免疫系统"失控"，导致黏膜反复溃疡、出血甚至穿 孔。 溃疡性结肠炎的炎症通常局限于黏膜表面，我国发病高峰年龄为20-49岁，男女性别差异不明显。常见 症状包括持续或反复发作的腹泻、大便混合黏液及血，伴随有腹痛、不停想要排便的感觉，此外还可能 出现发烧、全身乏力和体重下降等。 IBD需长期"维持治疗"，擅自停药可能导致病情反复。比如，使用生物制剂可快速控制炎症，突然停药 可能引发"反跳性炎症"，即导致肠道炎症反应在短期内急剧反弹，症状甚至比治疗前更严重的现象。研 究显示，规律用药可使溃 ...

这一高度认可，是基于《JAMA Oncology》2024年9月发表的临床研究文章。在该研究中，上海斯丹赛 生物首次报道了GCC19CART治疗晚期转移性结直肠癌(mCRC)的临床疗效，展现出前所未有的客观缓 解率(ORR)和良好的安全性，标志着CAR-T疗法首次在实体瘤领域取得突破性进展。 2025年4月24日，《JAMA Oncology》在其创刊十周年之际，重磅发布社论《A Decade of JAMA Oncology》，总结了过去十年在肿瘤治疗领域的重大进展，并展望了最具颠覆性的未来疗法。在社论 中，斯丹赛生物的GCC19CART细胞治疗实体瘤技术被评论为"真正有潜力成功的新一代癌症疗法"。 长期以来，CAR-T细胞疗法在血液瘤中取得了显著成功，但在实体瘤中始终面临浸润困难、免疫抑制微 环境等技术瓶颈。斯丹赛生物自主研发的CoupledCAR平台技术，通过在CAR-T细胞中引入多基因协同 调控模块，实现了细胞在无抗原刺激下的自扩增、自激活和有效迁移，显著提高了其在实体瘤治疗中的 活性和持久性。 此次登上国际顶级期刊的十周年社论，不仅彰显了上海斯丹赛生物在实体瘤CAR-T领域的技术领先地 位，也进一步 ...

撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 2021 年，德国埃尔朗根-纽伦堡大学的研究人员首次使用 CAR-T 细胞疗法 成功治疗了一位 复发/难治性 系 统性红斑狼疮 （SLE） 患者，此后，世界各地启动了众多临床试验，以评估 CAR-T 细胞疗法在 B 细胞介 导的自身免疫疾病中的安全性和有效性。 同种异体 CAR-T 细胞因其均一性、可快速获取，以及潜在的成本效益而独具优势，有望成为治疗自身免疫 疾病的一种极具前景的疗法。 然而，移植物抗宿主病 （GvHD） 、同种异体排斥、基因编辑相关的潜在基 因毒性压力以及过度免疫抑制导致的感染风险，限制了当前同种异体 CAR-T 细胞产品的更广泛临床应用。 2025 年 5 月 8 日，浙江大学医学院第一附属医院 佟红艳 、 林进 及华东师范大学/邦耀生物 杜冰 、 刘明耀 等人，在 Cell Research 期刊发表了题为： Allogeneic anti-CD19 CAR-T cells induce remission in refractory systemic lupus erythematosus 的论文 【1】 。 这项研究表明，采用减低强度淋巴细胞 ...

撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 2025 年 4 月 29 日，西班牙拉巴斯大学医院的研究人员在 Cell 子刊 Med 上发表了题为： CD19 CAR-T cell therapy in a pediatric patient with MDA5+ dermatomyositis and rapidly progressive interstitial lung disease 的案例 报道。 该研究使用 CD19 CAR-T 细胞治疗了 1 例 MDA5+ 皮肌炎合并快速进展性间质性肺病的患儿，显示出了有 效性和安全性，治疗至今 11 个月内，患者的病情逐渐好转并实现免疫抑制剂停药缓解。 在这项最新研究中，研究团队介绍了第二代 CD19 CAR-T 细胞疗法首次用于一名患有严重 MDA5+ DM- RPILD 的儿童患者的情况。 在 CAR-T 细胞注射前 34 天 （-34 天） ，常规治疗使 MDA5+ DM-RPILD 患者病情稳定。由于在 B 细胞再 生障碍的情况下 CAR-T 细胞扩增，怀疑深层组织中存在可能作为靶细胞的 CD19+ B 淋巴细胞。未出现发热 或细胞因子释放综合征/细胞 ...

Summary of Marker Therapeutics Conference Call Company Overview - **Company**: Marker Therapeutics - **Industry**: Biotechnology, specifically focused on T cell therapies for cancer treatment Key Points and Arguments Clinical Trial Updates - **Phase II AML Trial**: Marker Therapeutics is advancing its Phase II trial for acute myeloid leukemia (AML) with its lead product candidate, MT-401, which is a multi TAA specific T cell therapy [4][5] - **Initial Results**: The safety lead-in portion of the trial showed a strong safety profile with no serious adverse events (SAEs) or neurotoxicity observed. One patient with measurable residual disease (MRD) converted to MRD negative status after treatment [5][6][25] - **Patient Demographics**: The trial plans to enroll approximately 180 patients, with a median age of 52, heavily pretreated with prior therapies [10][13] Manufacturing Process Improvements - **New Manufacturing Process**: A new T cell manufacturing process has been developed that reduces the manufacturing time to nine days, significantly improving potency and tumor-killing capabilities [7][28][33] - **Potency Increase**: The new process yields a product that is four times more potent based on antigen specificity compared to previous methods [30][33] - **Scalability**: The new process allows for pre-manufacturing of cell bank inventory, enabling faster delivery to patients within approximately 72 hours [39][40] Pipeline Expansion - **New Trials**: Marker plans to initiate three additional clinical trials over the next twelve months, including studies in pancreatic cancer and lymphoma, utilizing the new MT-601 product [43][44] - **Off-the-Shelf Products**: The company is expanding its pipeline to include off-the-shelf therapies, which will allow for broader patient access and treatment options [8][41] Safety and Efficacy - **Safety Profile**: No dose-limiting toxicities or cytokine release syndrome were noted in the safety lead-in results, consistent with previous studies [25][26] - **Efficacy in MRD Positive Patients**: The results support further investigation of MT-401 in AML patients, particularly in the MRD positive population, which currently lacks effective treatment options [25][84] Future Plans - **Clinical Goals**: The company aims to fully implement the new manufacturing process into the current AML study and complete dose escalation cohorts by Q3 2022 [45] - **IND Filings**: Plans to file Investigational New Drug (IND) applications for new studies are projected for the fourth quarter of 2022 [46] Additional Important Information - **Regulatory Considerations**: The company has worked closely with the FDA to ensure that the new manufacturing process meets regulatory standards for clinical studies and future commercialization [90] - **Patient Selection**: The company is cautious about identifying specific patient populations for therapy, emphasizing the need for further data to understand the therapy's effectiveness across different patient groups [80][82] This summary encapsulates the key points discussed during the Marker Therapeutics conference call, highlighting the company's advancements in clinical trials, manufacturing processes, and future plans in the biotechnology sector.