作为此次收购的核心资产之一，阿伐替尼是目前全球范围内唯一获批用于治疗晚期和惰性系统性肥大细 胞增多症的药物。该药物是一种强效且选择性的激活KIT和PDGFRA突变激酶抑制剂，能够有效抑制导 致系统性肥大细胞增多症的根本原因。这种疾病的特征是异常肥大细胞在骨髓、皮肤、胃肠道和其他器 官中积聚和激活。 赛诺菲财报数据显示，2024年该药物实现了4.79亿美元的净收入，并在2025年第一季度取得了近1.5亿美 元的收入，同比增长超过60%。 阿伐替尼是目前全球范围内唯一获批用于治疗晚期和惰性系统性肥大细胞增多症的药物。赛诺菲的这项 收购也是今年至今为止欧洲药企最大规模的一笔医疗健康收购交易。 当地时间6月2日，法国制药巨头赛诺菲与美国生物药企Blueprint Medicines公司宣布达成收购协议，赛 诺菲将以约95亿美元的潜在总金额收购Blueprint。 当天美股盘前，Blueprint股价大涨超过26%。截至当天港股收盘，Blueprint的中国合作伙伴基石药业 （2616.HK）股价上涨近5%。 赛诺菲方面称，此次收购不仅将为赛诺菲带来一款快速增长且唯一获批用于治疗晚期和惰性系统性肥大 细胞增多症（ASM ...

Company Overview - Beihai Kangcheng is a leading global biopharmaceutical company in China, focusing on rare diseases, with a portfolio of 10 drug assets, including 2 approved products and 8 in development [2][3] - The company is dedicated to the research, development, and commercialization of innovative therapies targeting common rare disease indications such as Hunter syndrome and other lysosomal storage diseases, complement-mediated diseases, hemophilia A, metabolic disorders, rare cholestatic liver diseases, and neuromuscular diseases [2] Financial Performance - As of December 31, 2024, Beihai Kangcheng reported total revenue of 85.103 million yuan, a year-on-year decrease of 17.27%, and a net profit attributable to shareholders of -443 million yuan, a year-on-year decrease of 16.84% [1] - The company's gross profit margin stands at 63.81%, with a debt-to-asset ratio of 506.19% [1] Market Position and Valuation - Currently, there are no institutional investment ratings for Beihai Kangcheng [2] - The average price-to-earnings (P/E) ratio for the pharmaceutical and biotechnology industry is 5.92 times, with a median of 5.86 times; Beihai Kangcheng's P/E ratio is -0.12 times, ranking 153rd in the industry [2] Research and Development - The company is developing new and potentially curative gene therapies for rare genetic diseases, including Pompe disease, Fabry disease, Duchenne muscular dystrophy (DMD), and other neuromuscular diseases [3] - Beihai Kangcheng collaborates with leading researchers and biotechnology companies globally, including Apogenix, GCPharma, Mirum, WuXi Biologics, Privus, Washington University School of Medicine, and ScriptrGlobal [3] Management Team - The management team has extensive experience in the rare disease sector, with 42% of employees holding PhDs or MDs and over 70% having experience in multinational biopharmaceutical companies [3] - The team has a successful track record in obtaining approvals and commercializing rare disease therapies in major markets, including China and the United States [3]

港股上市公司北海康成制药有限公司（以下简称北海康成）近日发布公告，注射用维拉苷酶β（商品名 为戈芮宁）获国家药监局批准上市，成为国内首个自主研发适用于治疗12岁及以上青少年和成人I型及 Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代疗法。该药也是国家药监局在2024年10月发布《生物制品分段生产试点工 作方案》后，国内首个通过生物制品分段生产检查的创新生物药，开发及生产成本有望降低。作为北海 康成即将进入商业化的首个自主研发产品，戈芮宁在顶着诸多"光环"上市的同时，能否成为扭转北海康 成业绩的转折点？ 目标不止国内市场 同北海康成此前上市的几款产品一样，戈芮宁适应症也聚焦罕见病领域。据公告，该药是国内首个自主 研发适用于12岁及以上青少年和成人I型及Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代疗法。 戈谢病是一种最常见的遗传性溶酶体贮积症之一，为位于1q22号染色体长臂上的葡萄糖脑苷脂酶基因突 变引起的常染色体隐性遗传病。临床中戈谢病包括0型（围产期致死型）、I型（慢性非神经病变型）、 Ⅱ型（急性神经病变型）和Ⅲ型（慢性神经病变型），其中I型和Ⅲ型戈谢病患者多能活到成年，患者 临床表现包括肝脾肿大、贫血、骨痛和神经系统病变，严重时甚至可能因并发症 ...

I型神经纤维瘤病是一种常染色体显性遗传病，呈现出家族遗传性的特点，是最常见的神经纤维瘤病类 型，占罕见病神经纤维瘤病(NF)的96%，临床表现多样，影响皮肤、眼部、神经等系统。丛状神经纤维 瘤作为I型神经纤维瘤病的一种表现形式，发病率为30%-50%，在儿童期生长迅速，可造成多种并发 症，且手术治疗难以完全切除、复发率高，迫切需要新的治疗手段。 复星医药方面介绍称，芦沃美替尼片目前还在拓展新的适应证中，其中用于治疗成人Ⅰ型神经纤维瘤病 于中国境内处于Ⅲ期临床试验阶段；用于低级别脑胶质瘤、颅外动静脉畸形、儿童朗格汉斯细胞组织细 胞增生症的治疗于中国境内均处于Ⅱ期临床试验阶段。 作为一款高选择性MEK1/2抑制剂，芦沃美替尼片是通过高选择性抑制MEK1/2蛋白活性，阻断MAPK信 号通路的异常激活，从而抑制肿瘤细胞增殖并诱导其凋亡。 此次芦沃美替尼片获批上市的适应证有两个，除了可用于朗格汉斯细胞组织细胞增生症和组织细胞肿瘤 成人患者治疗外，还可用于2岁及2岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维 瘤病（NF1）儿童及青少年患者治疗，后者同样也属于罕见病。 这是国内首款可用于朗格汉斯细胞组织细 ...

在全球资本市场，"机构评级"始终是衡量企业价值的重要标尺，这在研发周期长、专业门槛高的生物医 药领域尤为显著。专业投资机构的深度研判往往能提前捕捉到具有突破潜力的创新企业。 近一个月来，深耕内分泌治疗领域的维昇药业持续在资本市场引发关注，先后获得了Morgan Stanley、 Jefferies，以及中信证券三家机构"增持"及"买入"评级。 | 研报发布时间 | 投行机构 | 语学级 | 目标价 | | --- | --- | --- | --- | | 2025年4月28日 | Morgan Stanley | 増持 | 80 港元 | | 2025年5月2日 | Jefferies | 买入 | 82 港元 | | 2025年5月20日 | 中信证券 | 买人 | 82 港酒 開 | （资料来源： Morgan Stanley 、 Jefferies 、中信证券研报） 在当前医药政策暖风与市场迎来估值修复的关键节点，三家顶级投行集体看好维昇药业的现象值得深 究。这家2018年成立的创新药企，如何凭借聚焦内分泌赛道的差异化战略，在跨国药企长期垄断的细分 领域打开突破口？ 从三家机构给出的目标价来看，当前维 ...

国家药监局官网截图 来源：环球网 近日，药明生物合作伙伴北海康成创新罕见病治疗产品注射用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁）获国家药 品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗12岁及以上青少年和成人I型和III型戈谢病患者。这是中 国首个也是目前唯一的本土自主开发的戈谢病酶替代疗法药物，也是目前覆盖适应症最广泛的戈谢病治 疗产品。 戈谢病是一种罕见的遗传性溶酶体贮积症，患者临床表现包括肝脾肿大、贫血、骨痛和神经系统病变， 严重时甚至可能因并发症危及生命。据统计，全球平均每10万人中戈谢病患病人数为0.7~1.75。目前， 戈谢病已被纳入中国《第一批罕见病目录》。重组人源葡萄糖脑苷脂酶替代疗法 (ERT) 作为戈谢病的标 准治疗方案，经过30年的临床应用，在改善患者的主要非神经系统症状以及提高生活质量方面具有显著 疗效。 北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示，得益于药明生物等合作伙伴的共同努力，戈芮宁 利用平台化技术将大大降低开发成本，让患者用得上、用得起安全、有效的国产酶替代药物。据药明生 物首席执行官陈智胜博士介绍，戈芮宁开发采用了第二代创新技术，提高了酶的活性，并通过公司超高 效连续生物工艺平台WuX ...

新京报讯(记者戴轩)2025年罕见病国际交流会(IRDCC)近日在海南举办。据国家卫生健康委相关负责人 介绍，目前我国已建设国家罕见病质控中心和20余家省级罕见病质控中心、50余家地市一级罕见病质控 中心，推进各级医院的罕见病规范诊疗。 在全球日益关注罕见病群体的趋势下，本届交流会以"共建人类卫生健康共同体"为主题，汇聚1000余位 海内外罕见病基础研究、临床诊疗、政策保障、医药产业、患者服务等领域的专家、研究人员进行研 讨。交流会共举办1场主论坛、17场分论坛、7场闭门学术讨论会、罕见病创新展、"医者之声"专题脱口 秀、多学科义诊咨询公益活动等。 据悉，此次大会由中国罕见病联盟、全国罕见病诊疗协作网办公室等主办，国际罕见病研究联盟 (IRDiRC)、中华医学会罕见病分会等协办，联合中外40余家机构共同举办。 国家卫生健康委医政司医疗管理处处长马旭东表示，国家卫健委高度重视提升各级医院的罕见病诊疗能 力，在扩大全国罕见病诊疗协作网医院的基础上，积极构建罕见病医疗质控体系，已建设国家罕见病质 控中心和20余家省级罕见病质控中心、50余家地市一级罕见病质控中心，全面保障罕见病医疗质量安 全，推进各级医院的罕见病规 ...

Core Viewpoint - The approval of domestic enzyme replacement therapy, Gorenin, for Gaucher disease patients in China is expected to significantly reduce treatment costs compared to imported alternatives [1][3][5]. Group 1: Product Overview - Gorenin is the first domestically developed enzyme replacement therapy for type I and III Gaucher disease patients aged 12 and above, fully replacing similar imported products [1][2]. - The drug has been approved for a comprehensive range of indications, covering both type I and III patients, including those who are intolerant or unresponsive to other treatments [2][5]. Group 2: Market Context - The annual treatment costs for imported therapies like imiglucerase can range from $100,000 to $300,000, with domestic adult patients potentially facing costs exceeding 1 million yuan [3][5]. - Approximately 3,000 Gaucher disease patients are reported in China, making it challenging for pharmaceutical companies to justify the investment in research and development for such a small patient population [5][6]. Group 3: Cost Management Strategies - WuXi Biologics, the CRDMO service provider, aims to control the development and production costs of rare disease drugs through innovative technology, allowing for competitive pricing [5][6]. - Gorenin is expected to reduce annual treatment costs for Gaucher disease patients by over 50% compared to imported drugs [3][5]. Group 4: Future Directions - The company plans to push for Gorenin's inclusion in medical insurance systems to ensure broader access for patients [6][7]. - There is a strategic focus on developing international markets for rare disease drugs, leveraging local clinical resources and competitive pricing strategies [7].

"我们不是在乞求药物，而是在等待一个合理的解决方案。"在采访罕见病患者时，这样的声音反复响 起。这也是由于，这个世界上存在一些疾病，它们不仅鲜为人知，甚至连大多数普通人都未曾耳闻，即 便是医生，一生中也难得遇到几例，它们被统称为"罕见病"。 罕见病病例的稀少，或许正是导致相关治疗药物年费用高昂，相当于普通家庭数十年收入的原因。根据 最新数据，我国约有2000万罕见病患者，其中只有5%的患者能够获得有效治疗。尽管近年来，快速审 评审批通道让越来越多的罕见病药物得以在我国上市，但高昂的研发成本和漫长的周期，加之患者人数 稀少，使得这些特效药对患者个体而言依然价格不菲。 与此同时，由于我国还未建立起系统完善的罕见病用药保障机制，部分罕见病药物尤其是高值药短时间 内医保难以报销，在家庭支付能力不足的情况下，患者面临用不起药、无法足量用药困境。 以戈谢病为例，戈谢病（Gaucher Disease）是一种因葡萄糖脑苷脂酶缺乏导致的罕见遗传性溶酶体贮积 症，全球发病率约为0.7~1.75/10万，中国患者约3000人。根据行业机构统计，目前，全球戈谢病药物市 场主要由赛诺菲（Sanofi）、Shire、Actelion ...

【深圳商报讯】（记者 邱清月）"留住这时光""世界上最可爱的小宝贝"……在杨小宝（化名）母亲近 期发布的视频中，去年被确诊黏多糖贮积症的杨小宝正翻着一部儿童绘本开心地咯咯笑，看起来身体和 精神状态都不错。 这名年仅一岁多的罕见病患儿，刚刚经历了命运的重大转折——得益于"深圳惠民保"对罕见病群体的特 殊保障，原本被疾病阴影笼罩的杨小宝一家又看到了新的治疗希望。针对杨小宝确诊的黏多糖贮积症 （IV A型），需要长期使用特定酶替代疗法（唯铭赞）。而在我国，一支5毫升的唯铭赞药品定价就高 达7500元，且需要根据患者体重决定用药剂量。 这样的奇迹并非个案。"深圳惠民保"作为政府指导的普惠型商业健康险，自2023年首度上线后迅速成为 罕见病保障的重要补充。针对医保目录内的罕见病药品，经深圳基本医保、大病保险报销后，"深圳惠 民保"还可进一步赔付80%，年保障额度120万元。 此外，针对医保目录外药品费用保障，2025年度"深圳惠民保"将针对戈谢病、低磷性佝偻病等9种罕见 病的10个高值罕见病自费药品纳入保障范围，包括新增治疗短肠综合征的特效药"注射用替度格鲁肽 （瑞唯抒）"，年保障额度进一步提升至最高60万元，且无需垫 ...