非离子递送系统(TNP)

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为基因治疗装上“安全导航” 西电团队探索生物医药新赛道
Huan Qiu Wang Zi Xun· 2025-05-09 15:46
中新网西安5月9日电 (记者 阿琳娜)记者9日从西安电子科技大学获悉,该校生命科学技术学院邓宏章教 授团队以创新性非离子递送系统,成功破解"毒性-效率"死锁,为基因治疗装上"安全导航"。 据介绍,在生物医药技术迅猛发展的今天,mRNA疗法以其巨大的潜力和迅猛的发展速度成为医学领域 的焦点,mRNA技术正逐步重塑现代医疗的版图。然而,这一领域的核心挑战——如何安全高效地递送 mRNA至靶细胞始终是制约其临床转化的关键瓶颈。传统脂质纳米颗粒(LNP)依赖阳离子载体的递送系 统虽广泛应用,却伴随毒性高、稳定性差等难题,亟需一场技术革命。 mRNA作为携带负电荷的亲水性大分子,需借助载体穿越细胞膜的静电屏障并抵御RNA酶的快速降解。 传统LNP依赖阳离子脂质与mRNA的静电结合,虽能实现封装,却因电荷相互作用引发炎症反应和细胞 毒性,且存在靶向性差、体内表达周期短等缺陷。邓宏章团队另辟蹊径,通过人工智能筛选出硫脲基团 作为关键功能单元,构建基于氢键作用的非离子递送系统(TNP)。 与传统LNP不同,TNP通过硫脲基团与mRNA形成强氢键网络,实现无电荷依赖的高效负载。实验表 明,TNP不仅制备工艺简便,更具备多项突破 ...