QTORIN Rapamycin Pipeline Expansion - Palvella Therapeutics 计划扩展 QTORIN Rapamycin 产品线，针对罕见皮肤病患者开发首创疗法[1] - 公司计划在 2026 年下半年启动针对临床显著性血管角化瘤的 II 期临床试验[27,48] - QTORIN 3.9% 雷帕霉素外用凝胶仅供研究使用，尚未获得 FDA 或任何其他监管机构的批准[16] Clinically Significant Angiokeratomas - 临床显著性血管角化瘤是一种未被满足的医疗需求，目前尚无 FDA 批准的疗法[26,34] - 估计美国有超过 5 万名已诊断的临床显著性血管角化瘤患者[20,27,46] - 血管角化瘤是淋巴起源的浅表血管畸形，与微囊性淋巴管瘤具有相似的临床特征[36,39] Commercial Opportunity - 针对临床显著性血管角化瘤的 QTORIN 雷帕霉素的商业机会在于其有可能成为首个针对该疾病的 FDA 批准疗法[27,53] - 市场调研显示，96% 的医生会将外用 3.9% 雷帕霉素凝胶纳入他们的实践，85% 的医生认为所有亚型都存在未被满足的需求[46] Development Plan - 公司计划在 2026 年上半年与 FDA 举行会议，讨论拟议的 II 期临床试验设计，并讨论快速通道认定的资格[47,51] - II 期临床试验将是一项单臂、基线对照研究，纳入约 10-20 名患者，并可能采用微囊性淋巴管瘤的疗效终点[51]