CRISPR Therapeutics(US:CRSP)2022-11-04 19:36Exa-cel Program - Exa-cel 有潜力成为首个获批的 CRISPR 药物，Vertex 和 CRISPR 正在联合准备在 2022 年第四季度提交 BLA/MAA 申请[9] - 在针对输血依赖型地中海贫血 (TDT) 的研究中，42/44 (95%) 的患者停止了红细胞输血，持续时间从 0.8 个月到 36.2 个月不等[10] - 在镰状细胞病 (SCD) 患者中，31/31 (100%) 的患者没有发生血管闭塞危象 (VOC)，持续时间从 2.0 个月到 32.3 个月不等[10] - Exa-cel 有巨大的潜在市场，如果获得批准，可以覆盖美国和欧盟超过 3 万名患有严重 SCD 和 β-地中海贫血的患者[9] Immuno-Oncology Pipeline - CRISPR Therapeutics 在 4 项试验中对超过 100 名患者使用了 CRISPR 编辑的 CAR-T 细胞，实现了同种异体 CAR-T 的概念验证[5] - CTX110 的潜在注册试验正在进行中[13] - CTX130 在 T 细胞淋巴瘤中显示出积极数据，并在实体瘤中首次显示出有意义的活性[13] - 在 DL3 及以上剂量水平下，CTX130 的总缓解率 (ORR) 为 70%，完全缓解率 (CR) 为 30%[43] In Vivo Platform - 公司已建立用于体内基因敲除的即插即用 LNP/mRNA 平台，从肝脏开始[69] - 在非人灵长类动物 (NHP) 中，剂量依赖性肝脏编辑高达 70%[74] - CTX310 项目在非人灵长类动物中使血清 ANGPTL3 蛋白降低约 90%[77] - CTX320 项目在非人灵长类动物中使血清 Lp(a) 降低超过 90%[81] Financial Status - 公司拥有约 20 亿美元的现金储备[89]