未知机构：小核酸行业深度技术平台和适应症不断验证迎来销售和临床密集兑现期-20250401

小核酸行业深度：技术平台和适应症不断验证，迎来销售和临床密集兑现期！ 2适应症突破——罕见病到慢病和其他更大疾病领域：（1）疾病领域拓展：最先上市的小核酸药物 Vitravene（CMV）、Spinraza（SMA）和Patisiran（TTR）等多为治疗罕见病的药物，患者容量相对有限，但随着近 几年小核酸药物在高血脂（Inclisiran）、高血压、乙肝等多个疾病领域的临床数据读出，小核酸能够治疗的患者群 体持续扩大，小核酸药物的市场想象力巨大，甚至未来小核酸技术平台有望在CNS领域如AD和帕金森等疾病取得 突破。 （2）新的平台技术验证：例如ProQR在2025年或将启动RNA编辑管线，以及Regulus的RGLS8429（miRNA）或有1 期数据读出。 3小核酸药物即将迎来密集催化剂：（1）大单品放量：2025年诺华inclisiran有望加速放量，Arrowhead plozasiran商 业化元年；（2）产品获批：Alnylam的Vutrisiran和Fitusiran已于2025年3月底获批，Ionis的eplotersen（OUS）、 Olezarsen(EU)、Donidalorsen（US ...