Syndax Pharmaceuticals (NasdaqGS:SNDX) Earnings Call Presentation

FDA Approval and Indication - Revuforj获得FDA批准，用于治疗复发或难治性（R/R）急性髓系白血病（AML），该白血病在1岁及以上的成人和儿童患者中具有易感的NPM1突变，且没有令人满意的替代治疗方案[8] - Revuforj还被批准用于治疗具有KMT2A易位的R/R急性白血病，适用于1岁及以上的成人和儿童患者[11] - Revuforj是首个也是唯一获批用于多种急性白血病亚型的menin抑制剂，适用于成人和儿童[8, 12] Clinical Data and Efficacy - AUGMENT-101关键试验数据显示，Revuforj在R/R NPM1m AML患者中，完全缓解（CR）加上伴有部分血液学恢复的CR（CRh）率为23%[22] - AUGMENT-101试验的中位CR/CRh时间为2.8个月，CR/CRh的中位持续时间为4.5个月[22] - AUGMENT-101试验中，47%的患者达到总缓解率[22] - AUGMENT-101试验的CR/CRh患者中，63%达到MRD阴性[22] - 在缓解者亚组分析中观察到23个月的中位总生存期[22] Market Opportunity and Commercial Strategy - Revuforj在美国R/R急性白血病市场拥有超过20亿美元的市场机会[28] - Revuforj在R/R和一线治疗环境中拥有超过50亿美元的美国市场机会[9, 29] - Revuforj有望成为最大的靶向AML疗法，在可寻址的AML人群中占据40-45%的份额[30, 31] - 通过2025年第二季度，Revuforj已实现65%的一级/二级账户渗透率[34] - Revuforj已列入NCCN指南，用于R/R NPM1m AML和KMT2Ar急性白血病[12, 26]