小核酸药物深度解析

小核酸药物深度解析 20260105 摘要 小核酸药物已从罕见病扩展至代谢、心血管等慢性疾病领域，如 PCSK9 抑制剂 Inclisiran 销售额显著增长，国内企业也在新型降血脂药物方面 取得突破，主要得益于肝脏递送技术的进步。 小核酸药物通过靶向 mRNA，干扰基因表达上游，突破了传统小分子抑 制剂和蛋白抗体类药物仅能调控可成药靶点蛋白的局限性，成为新型竞 争赛道，具有强靶向特异性、高效长效作用机制以及序列预测能力等优 势。 siRNA 技术通过 GalNAc 等肝脏递送技术实现高效、高选择性传输，诺 华与 OncLive 合作开发的 siRNA 产品 Inclisiran 在 2024 年销售额达 7.5 亿美元，预计 2025 年全年销售将超过 10 亿美元，标志着小分子药 物从罕见病向代谢性慢病转变。 近年来，小核酸领域涌现多项重要合作，如博望与诺华达成 42 亿美元 合作协议，麦维生物通过 siRNA 靶向双靶点达成 BD 出海协议，表明小 核酸赛道备受关注，临床早期管线产品价值凸显。 Q&A 小核酸药物市场的现状和未来发展趋势如何？ 近期小核酸药物市场热度持续提升。2024 年和 2025 年 ...