全球小核酸药物爆发-国内快速进入临床阶段

全球小核酸药物爆发，国内快速进入临床阶段 20260109 摘要 Alnylam 的神经系统递送管线关键数据即将公布，Ionis 的 APOE3 有望 在高甘油三酯血症适应症上获批，验证小核酸药物在慢病市场的潜力。 资本与技术突破推动瑞博生物、博望生物和精英生物等一级市场公司上 市，大瑞和圣音也在 IPO 排队中。 海外公司 LPA、GBTL3 及 HPV 等领域临床数据催化小核酸行业发展， 创新药物数据将推动市场。 诺华与 Alnylam 合作的 Inclisiran 已成首款年销售额超 10 亿美元的小 干扰 RNA 产品，多款 ASO 和 siRNA 产品上市成功。 中国企业在小干扰 RNA 领域布局积极，与全球领先企业差距不大，瑞博 生物、博望生物和精英生物等已达成国际合作。 瑞博生物具有大单品逻辑，凝血 11 因子市场潜力巨大，终端市场预计 可达百亿美金，并计划进行共同开发。 中国企业与国际巨头达成超 20 亿美元的小核酸技术平台合作，悦康、 前沿、毕特博及福元医药等积极布局并取得进展。 Q&A 小核酸行业在 2026 年有哪些重要的发展趋势和技术突破？ 2026 年，小核酸行业将迎来多项重要发展趋 ...