渐冻症“对因治疗”新药托夫生北京首针注射在北医三院完成

SOD1-ALS患者的平均发病年龄约为50岁，患者多为脊髓起病，主要特点为下肢起病，典型表现为上下 神经元同时受损。由于疾病具有致死性，患者对于针对明确靶点的对因治疗药物的需求极为迫切。北京 大学第三医院神经内科樊东升教授指出，托夫生注射液在中国的上市具有里程碑意义，将开启我国ALS 对因治疗的新时代。 在所有ALS患者中，无论其有无家族病史，都有一定几率是由SOD1基因突变引起。《2023肌萎缩侧索 硬化（ALS）基因检测与咨询的循证共识指南》指出，所有ALS患者都应接受包括SOD1在内的基因检 测。基因检测可帮助患者明确自身所患ALS是否与特定基因突变相关，对于疾病的精准诊断、预后判断 和精准治疗具有重要意义。 在国家罕见病防治战略及加快引入创新药物的利好政策推动下，托夫生注射液于去年9月在中国获批， 用于治疗携带SOD1基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）成人患者。此次托夫生注射液在中国商业上 市，填补了渐冻症治疗领域巨大未满足需求。 新京报讯（记者王卡拉）6月10日，渐冻症"对因治疗"创新药物托夫生注射液正式在中国商业上市，患 者李女士在北京大学第三医院（北医三院）完成北京首针治疗，这标志着我国首个针对 ...