从进口依赖到本土创新，复星医药推动罕见病药物研发新突破

"我们不是在乞求药物，而是在等待一个合理的解决方案。"在与罕见病患者沟通时，这样的声音反复响 起。这也是由于，这个世界上存在一些疾病，它们不仅鲜为人知，甚至连大多数普通人都未曾耳闻，即 便是医生，一生中也难得遇到几例，它们被统称为"罕见病"。 由于罕见病患者数量稀少，导致治疗药物研发成本难以分摊，这可能是罕见病治疗药物年费用高昂，相 当于普通家庭数十年收入的原因。根据最新数据，我国约有2000万罕见病患者，其中只有5%的患者能 够获得有效治疗。尽管近年来快速审评审批通道的建立使得更多罕见病药物得以在我国上市，然而，高 昂的研发成本、漫长的研发周期以及患者人数的稀少，共同导致了这些特效药对患者个体而言仍然价格 昂贵。 与此同时，尽管我国在罕见病用药保障方面取得了一定进展，例如将部分罕见病药物纳入医保目录，但 由于保障体系尚未完善，部分高值罕见病药物的医保报销仍面临挑战。在家庭支付能力有限的情况下， 患者可能面临无法承担高昂治疗费用的困境。 但，这丝毫不影响本土药企投入这一赛道的研发热情。眼下，中国头部创新药企正在推动罕见病药物研 发从"跟随式创新"向"全球领跑"跃迁，填补空白的新药背后，推动实现政策、资本与技术 ...