【够科普】同为肌肉严重无力，这三种罕见病大不同

渐冻症：运动神经元病家族中的"头号杀手" 2025年6月21日是第25个"世界渐冻人日"。今天，北京大学第三医院（简称北医三院）神经内科主任樊 东升团队牵头的藿苓生肌颗粒三期临床试验正式启动。就在一周前，北医三院开出全国首张针对SOD1 基因突变型渐冻症的靶向药托夫生注射液的处方；今年2月，樊东升团队在《JAMA Network Open》上 发表了关于硝酮嗪治疗渐冻症的二期临床试验研究成果；也是在今年，XS-228注射液即将启动二期临 床研究……作为国内最早从事渐冻症临床研究和诊疗的医生之一，樊东升说，目前国内外有10多个渐冻 症治疗药物研发已经到了临床一二期，这在之前想都不敢想。 渐冻症（肌萎缩侧索硬化症，ALS）、重症肌无力（MG）和脊髓性肌萎缩症（SMA）在第一批《罕见 病目录》中分别位列第4位、第32位和第110位。从名字来看，这三种罕见病都跟"严重的肌肉无力"相 关，同为神经系统病，三者作用在神经的位置有何不同？症状和治疗方法有哪些区别？又该如何预防？ 渐冻症，医学名称为肌萎缩侧索硬化（ALS），是一种运动神经元病，也被称作为运动神经元病家族中 的"头号杀手"，在我国的发病率为1.62人/10万人 ...