聚焦四大罕见病，逾三百位专家共促国际协作

新京报讯（记者王卡拉）在近日召开的2025年补体日大会上，超10个国家的近300位中外顶级专家汇 聚，聚焦血液、肾科、神经三大领域，围绕阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、非典型溶血性尿毒症 综合征（aHUS）、全身型重症肌无力（gMG）、视神经脊髓炎谱系病（NMOSD）四大罕见病，从基 础研究、临床实践到多学科协作展开深度交流。 补体系统是人体先天免疫的核心组成部分，如同维系免疫平衡的"双刃剑"。它在免疫监视与组织稳态中 发挥关键作用，能协助机体清除病原体与受损细胞，守护健康；但当补体系统出现缺陷、功能障碍或过 度活化时，又会成为多种炎性或自身免疫性疾病的驱动因素，诱发PNH、aHUS、gMG、NMOSD等罕 见病。 这类与补体系统相关的罕见病，危害具有显著共性：起病隐匿且临床表现复杂，基层医疗机构认知不 足，导致漏诊、误诊率较高，许多患者需经历漫长的诊断历程；病情进展迅猛且凶险，可累及血液、肾 脏、神经等多个器官系统，严重影响患者生命质量与生存期，给患者家庭带来沉重的身心压力与经济负 担。 PNH的血管内溶血、aHUS的肾脏损伤、gMG导致的肌肉无力、NMOSD高复发高致残——这些曾让临 床束手无策的难题 ...