国泰海通：siRNA药物技术升级推动常见病治疗突破 中国企业可在多方面取得差异化优势

智通财经APP获悉，国泰海通发布研报称，小核酸药物作为继小分子和抗体药物后的第三浪，正通过技 术迭代实现从罕见病向常见病的跨越。随着GalNac递送系统升级和完全修饰技术的成熟，siRNA药物在 心血管疾病、慢乙肝、减重等大适应症领域进入研发兑现阶段，有望诞生重磅品种。中国企业可在龙头 的技术基础上快速迭代，在敲降效果、给药周期、注射方式等多方面取得差异化优势。该行认为未来的 破局或在于对新疾病领域，特别是过去难以成药的靶点的探索，以及肝外递送系统的突破。 国泰海通主要观点如下： 平台化特点显著，关注适应症的卡位和肝外递送的突破 当前的siRNA药物的产业化进程在于靶点和生物学机制清晰的常见病的商业化，虽然siRNA药物在搭建 好底层技术平台后分子PCC的速度非常快，但基于其长效化特性，该行认为该机制的药物仍然具有先发 优势(临床时间长)，率先卡位的企业仍然能获得较好的商业化收益或者对外合作的可能性。因GalNac递 送系统的效率和特异性高，且专利有突破空间，该行认为这个机制的药物在致病基因或机制明确的疾病 和肝内靶点的内卷程度会非常高，未来的破局或在于对新疾病领域，特别是过去难以成药的靶点的探 索，以及肝外 ...