血液疾病药物获美国FDA批准扩大使用范围 Agios Pharmaceuticals(AGIO.US)股价飙涨近20%

至少有两位分析师表示，药品标签内容和相关要求符合预期。 地中海贫血是一种遗传性血液疾病，影响人体产生血红蛋白和健康红细胞的能力。 在实施一项必需的安全计划后，Aqvesme预计将于下个月晚些时候上市。 该药物将附带关于肝细胞损伤的黑框警告，并要求在治疗的前24周内每四周进行一次肝功能检测。药品 标签还将建议肝硬化患者不要使用。 美国食品药品监督管理局(FDA)批准了Agios Pharmaceuticals(AGIO.US)药物用于治疗某种血液疾病的扩 大适应症，该股股价周三大幅上涨18.63%。 该公司周二晚间宣布，其化学名为米他匹伐(商品名：Aqvesme)的药物获批准，成为针对非输血依赖性 和输血依赖性α或β地中海贫血患者的首个口服疗法。 该公司首席财务官塞西莉亚.琼斯在周三的分析师电话会议上表示，该药物每位患者的年治疗费用约为 42.5万美元。 该公司针对的是美国约6000名成人地中海贫血患者群体，其中约4000名患者在药物上市初期即有机会获 得治疗。 此次最新批准是基于一项后期研究，在该研究中，与安慰剂组相比，接受该药物治疗的患者在血红蛋白 反应方面显示出统计学上的显著改善。 Cantor公司分析师 ...