晶泰科技赋能国内首个"AI + RNA"小分子创新药获批临床，ReviR溪砾科技实现罕见病首创新药突破

CMT 位列 2018 年国家卫健委公布的《第一批罕见病目录》第17位，是一种进展性强、致残性高的罕见病，全 球患病率为 17.7~40/10 万，患者总数超过 260 万人，属于罕见病中较为常见的疾病。据 IMARC Group 统计， 2024 年全球七大主要市场(美国、欧盟四国、英国及日本)的CMT治疗市场规模已达到 $10.13 亿美元，预计将 以 24.62% 的复合年均增长率(CAGR)在 2035 年激增至 $113.94 亿美元，展现出显著的临床需求与市场增长潜 力。据中山大学公共卫生学院(深圳)2025 年最新调查，CMT 患者发病年龄中位数为 7.3 岁，疾病发病年龄早、 诊断周期长，且缺乏有效治疗手段。病症常表现为腿部肌无力和肌萎缩，并伴随骨骼畸形、疼痛、感觉减退、 运动发育迟缓等症状。众多患者因病致残，仅能通过手术和康复训练等方式缓解症状，存在巨大未被满足的治 疗需求。 在全球范围内，腓骨肌萎缩症(CMT)当前在研管线稀缺，更无获批上市药物，RTX-117 为国内首款获批进入临 床的腓骨肌萎缩症(CMT)1 类创新药，代表了中国在 CMT 疗法全球研发中的突破性进展。该药物为 Revi ...