罕见病用药可及“最后一公里”梗阻 专项基金能否打通？

2026年2月28日，第19个国际罕见病日即将到来。当聚光灯再次聚焦于这个长期隐匿在公众视野之外的 群体时，一个更为冷峻的现实逐渐浮现：对于中国约2000万罕见病患者而言，疾病带来的困扰不仅限于 医学层面的诊断与治疗，更是一场关乎生存尊严的持久博弈。 "用得上药、用得起药"，这八个字看似简单，却构成了罕见病群体与命运抗争的全部命题。在国家层面 不断织密保障网、各地探索"多方共付"的当下，一个关键的制度性缺口依然待补。从政策研究视角审 视，要构建一条让罕见病创新药在上海"用得上、付得起"的特色路径，建立地方性罕见病专项基金，正 从一种政策选项演变为一项必须优先推动的核心举措。 "罕见病绝非单纯的医学难题"，原上海市政协常委黄鸣在接受21世纪经济报道记者采访时表示，罕见病 本质上是一个"社会学问题"。国家层面系统推进罕见病防治与多层次社会保障体系建设，其核心考量在 于平衡——既要平衡13亿参保人的整体利益与少数特殊群体的生存权益，也要平衡医疗救助的公平性与 医药创新的可持续性。 近年来，国家层面的政策框架已逐步清晰。国家医保局明确指出，基本医保必须坚持"尽力而为、量力 而行"，在筑牢"三重保障"防线的基础上，汇聚 ...