围攻侏儒症“药王”
3 6 Ke·2026-02-27 13:17侏儒症的治疗，正迎来被全面颠覆的时刻。 作为最常见的侏儒症类型，软骨发育不全（ACH）过去很长时间无特效疗法，直到2021年，"孤儿药之王"BioMarin研 发的Vosoritide，作为首个获批药物，才开启了药物对症治疗时代。凭借独家优势，其2025年销售额高达9.27亿美元。 但这种垄断格局，即将被打破，多款在研新药正从作用机制到给药方式，向Vosoritide发起挑战。Ascendis的TransCon- CNP通过包裹技术延长了药物作用时间，实现了周剂给药，目前正处于FDA审批阶段；而BridgeBio的口服药 Infigratinib，则从作用机制到用药体验实现全面突破。 Infigratinib靶向的FGFR3（成纤维细胞生长因子受体3）正是驱动ACH疾病发生的关键靶点，2月12日，BridgeBio公布 Infigratinib在ACH中取得的首个具有统计学显著改善意义的3期顶线结果，公司计划下半年向FDA提交新药申请。 获批后的长期扩展临床数据显示，Vosoritide的生长促进效应可持续至少7年。 尽管目前全球仅有5000名婴幼儿使用该药，但罕见病药物的高定价模式，叠加长期持续给药的治疗需 ...