三大产业趋势下，小核酸行业迎来重大投资机会

吴沛柯 执业证书编号：S0210524070003 证券研究报告|行业定期 生物医药 行业评级 强于大市 （维持评级） 2025年7月22日 三大产业趋势下，小核酸行业迎来重大投资机会！ 证券分析师： 陈铁林 执业证书编号：S0210524080007 请务必阅读报告末页的重要声明 华福证券 华福证券 本周专题及创新药投资策略 2 华福证券 华福证券 n 创新药专题：三大产业趋势下，小核酸迎来重大投资机会！ n 我们认为2025年为小核酸药物投资重要年份：（1）递送平台GalNac非常成熟，肝外靶向平台将迎来数据催化；（2）适应症由罕见病拓展到常见病领 域，市场想象空间扩大；（3）小核酸药物"商业化+临床数据"催化密集。 n 技术突破——小核酸递送技术GalNac发展逐步成熟，肝外平台产品迎来验证：此前的递送系统如LNP，由于分子结构较大，可能引发免疫反应（炎症因 子释放），且肝外靶向性差，生产工艺复杂，成本较高，易发生安全性和肝肾毒性。2014年GalNac递送系统的出现促进了小核酸药物发展，GalNac具有 高效肝脏靶向性，该递送系统通过较低药物剂量即可实现长效性，因而毒性较小。Alnylam公司成功的将 ...