小核酸药物行业深度报告：“小”核酸，“大”未来

证 券 研 究 报 告 "小"核酸，"大"未来 ——小核酸药物行业深度报告 证券分析师： 张静含 A0230522080004 凌静怡 A0230522060001 2025.9.25 投资案件 www.swsresearch.com 证券研究报告 2 ◼ 小核酸药物技术逐步成熟，具备显著优势。与传统小分子药物和抗体药物相比，小核酸药物具有研 发周期较短、靶点丰富、效果持久、研发成功率较高等显著优势。从作用机制来看，小核酸药物直 接作用于mRNA层面，能够靶向传统药物难以触及的"不可成药"靶点，为许多难治性疾病提供了全 新的治疗思路。 ◼ 从罕见病到常见病，小核酸药物进入快速发展阶段。目前全球小核酸药物共获批22款（其中3款已 退市），主要集中在脊髓性肌萎缩症（SMA）、杜氏肌营养不良（DMD）、转甲状腺素蛋白淀粉 样变（ATTR）等罕见病领域，近几年随着小核酸药物在高血脂、乙肝、高血压等领域的数据读出， 小核酸药从罕见病领域向慢性病、常见病跨越的趋势已经展现，市场有望加速扩容。根据沙利文报 告数据，全球小核酸药物市场规模从2019年的27亿美元增长到2023年的46亿美元，复合年增长率 为14.3%。在技术 ...