Cell子刊：孙洁/钱鹏旭/裴善赡/黄河团队开发CRISPR基因编辑增强的CAR-T细胞疗法，治疗急性髓系白血病

排版丨水成文 撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 急性髓系白血病 （AML） 是成年人中常见的急性白血病，其特征是未成熟的髓系细胞分化受阻和异常增 殖，导致造血功能紊乱和危及生命的血细胞减少症。AML 的发病率往往随着年龄的增长而逐渐上升，同时 总体生存率则下降。例如，超过三分之二的 AML 诊断在 55 岁以上 ，与此同时，65 岁以下患者的总体生 存率约为 40%-45%，而 65 岁以上患者仅为 10%-15%。此外，超过半数的 AML 患者在一年内病情复 发 ，实现持久缓解的成年患者不到三分之一。急性髓系白血病 （AML） 原始细胞 的固有异质性，再加上 白血病干细胞 （LSC） 对化疗的耐药性，给 AML 的有效治疗带来了巨大障碍。 CAR-T 细胞疗法 在治疗难治性或复发性 B 细胞恶性肿瘤及多发性骨髓瘤方面取得了显著成功。然而，其 在急性髓系白血病 （AML） 患者中的疗效未达预期，一个主要挑战是在于 缺乏像 B 细胞中 CD19 这样的 靶点。 AML 原始细胞和白血病干细胞 （LSC） 上表达的大多数抗原也在正常细胞中表达，尤其是造血干 细胞 （HSC） ，因此，以这些抗原为靶点的 CAR-T 细胞疗 ...