Science重磅：in vivo CAR-T，在体内成功改造T细胞治疗癌症及自身免疫病，已开展临床试验

撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 2022 年初，宾夕法尼亚大学的研究人员在 Science 期刊发表了一篇重磅研究论文 【1】 ，开发了一种 在体内原位生成 CAR-T 细胞的新技术 （ in vivo CAR- T） ，通过 注射脂质纳米颗粒 （LNP） 递送 mRNA，在体内重编程 T 细胞，使其识别心脏纤维化细胞，从而治疗心脏纤维化疾病。该方法类似于 mRNA 疫 苗，仅需简单注射，就能在体内生成 CAR-T 细胞疗法，有望解决当前 CAR-T 细胞疗法工艺复杂、周期长、价格高昂等关键难题。 不久后，该团队创立了一家名为 Capstan Therapeutics 的公司， 致力于将 in vivo CAR-T 技术应用于癌症、自身免疫疾病及纤维化疾病的治疗，该公司目前以 获得来自多家制药巨头及风投机构的 3.4 亿美元融资。该公司的 创始团队包括 Carl June （CAR-T 细胞治疗先驱） ， Drew Weissman （诺奖得主、mRNA 技 术奠基人） ， Jonathan Epstein （ in vivo CAR-T 技术发明人） 。 2025 年 6 月 11 日， Capst ...