北京大学发表最新Cell论文

腺相关病毒 （AAV） 是目前最常用的体内基因治疗载体，已获准用于治疗包括色素性视网膜炎、脊髓性肌萎缩症、杜氏肌营养不良症和血友病等在内的多种疾 病。 这些人类基因疗法的临床成功取决于腺相关病毒 （AAV） 能否安全有效地转导到多种组织。然而，剂量相关的毒性甚至死亡，以及高剂量相关的转基因表达显著 减弱，促使人们深入理解 AAV 与宿主的相互作用的分子机制。 2025 年 7 月 14 日，北京大学生命科学学院 苏晓东 教授、悉尼大学 Charles G. Bailey 、 John E.J. Rasko 等作为共同通讯作者，在国际顶尖学术期刊 Cell 上 发表了题为： An alternate receptor for adeno-associated viruses 的研究论文。 该研究发现了一种 腺相关病毒 （AAV） 的替代受体—— AAVR2 （CPD） ，其在 缺乏 AAVR 的情况下，可恢复 E 分支 AAV （包括 AAV8） 的转导作 用，并 为未分类的 AAV11 和 AAV12 提供了一条独立于 AAVR 的专属进入通道。此外，研究团队过表达了一个最小的功能性 AAVR2 （miniA ...