Workflow
Nature:上帝的剪刀,AI 制造!生成式AI设计出CRISPR蛋白,高效编辑人类DNA,且安全性更高
生物世界·2025-08-01 04:07

撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 CRISPR 基因编辑 是公认的 21 世纪以来最受关注、最具突破性的生命科学突破,被誉为" 上帝的剪刀 ",自2012 年正式诞生后,短短 8 年后就获得了诺贝尔奖 的认可,2023 年底,首款基于 CRISPR 的基因编辑疗法获得 FDA 批准上市,用于治疗镰状细胞病和 β-地中海贫血,从而开启了遗传疾病治疗的新篇章。 尽管在临床上已取得初步成功,但目前的 CRISPR 基因编辑工具仍存在 脱靶效应 ,并可能引发免疫系统的不良反应,这限制了其更广泛的应用。 近几年, 人工智能 (AI) 领域的飞速发展,有望解除受到自然进化限制的基因编辑器,从而帮助设计出更具适应性、更强大的基因编辑工具。 2025 年 7 月 30 日,AI蛋白质设计公司 Profluent 的研究人员在国际顶尖学术期刊 Nature 上发表了题为: Design of highly functional genome editors by modelling CRISPR–Cas sequences 的研究论文,该成果此前已于 2024 年 4 月 发布在预印本平台 bioRxiv。 该研究展示了 ...