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糖尿病治愈新希望:CRISPR基因编辑细胞在人体内分泌胰岛素,且无需使用免疫抑制药物

撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 2025 年 8 月,国际顶尖医学期刊《 新英格兰医学杂志 》 (NEJM) 发表了一篇重磅论文 : Survival of Transplanted Allogeneic Beta Cells with No Immunosuppression (无需免疫抑制的同种异体 胰岛β细胞移植存活 ) 【1】 。 在异体细胞移植后,需要抑制患者的免疫系统,而这会带来广泛的副作用。在这项研究中, 研究人员 使用 CRISPR-Cas12b 基因编辑了来自捐赠者的 胰岛 β 细 胞以避免排斥反应,并将这些细胞注射移植到一名患有 1 型糖尿病 的男性患者 前臂肌肉中 ,且 患者未接受任何 免疫抑制药物,移植后 12 周内,未出现对这些 基因编辑细胞的免疫反应,这些细胞在体内稳定且持续分泌着调控 血糖的胰岛素。 其中, Vertex 公司进展最快。今年 6 月,该公司在 《 新英格兰医学杂志 》 (NEJM) 发表了一篇论文: Stem Cell–Derived, Fully Differentiated Islets for Type 1 Diabetes ( 干细胞来源的完全分化 ...