Nature Biotechnology：周昌阳/孙怡迪/谢峻团队开发新型表观编辑器，单次给药即可高效、长效降血脂

编辑丨王多鱼 排版丨水成文 基因编辑技术，如CRISPR/Cas9和新一代的碱基编辑技术，通过永久性地改变DNA序列来修正致病基因， 是功能强大的治疗工具。这些前沿技术在修正基因时，或依赖于DNA断裂后的细胞修复，或直接对单个 DNA碱基进行转换。尽管这些技术的精准性在不断迭代提升，但如何确保在复杂的人体环境中完全避免任 何非预期的、永久性的序列改变，仍是该领域在迈向更广泛临床应用时需要持续关注和完善的重要方向。 正是在这一背景下，一种旨在补充现有技术、为基因治疗提供更多选择的策略——表观遗传编辑，获得了 越来越多的关注。它如同基因表达的"调控开关"，无需改动DNA序列，而是通过在特定的基因组位点添加 或移除表观遗传化学修饰，来精准地调控目标基因的"开启"或"关闭"。这种只改变基因修饰而不改变基因 序列的方式，为基因治疗的安全性提供了新的思路。 近期，锌指蛋白和dCas9的表观遗传编辑疗法已经展现出了巨大潜力，已有研究在小鼠和非人灵长类体内 成功抑制了PCSK9的表达，从而有效降低了血液中的胆固醇水平。 PCSK9是调控血液中"坏胆固醇" （LDL-C） 的关键蛋白，抑制它已成为预防和治疗心血管疾病的重要策略 ...